Un percorso di cura non è fatto soltanto di terapie, ma anche di accoglienza, orientamento, vicinanza e supporto ai pazienti e alle loro famiglie o principali caregivers. Con questo obiettivo nasce la collaborazione tra Fondazione Telethon e ASST Nord Milano, dedicata alle famiglie dei bambini affetti da malattie genetiche rare che arrivano in Italia da tutto il mondo per sottoporsi alle terapie geniche presso l’Ospedale San Raffaele.
L’accordo si inserisce all’interno del progetto “Come a Casa” di Fondazione Telethon, nato nel 2016 per accompagnare bambini e famiglie durante tutto il percorso di cura lontano dal proprio Paese, offrendo un sostegno concreto, non solo sul piano sanitario ma anche nella gestione della vita quotidiana. Ad oggi, il progetto ha accolto più di 200 pazienti da più di 50 paesi in tutto il mondo. Punto di forza del Come a Casa è un team multidisciplinarecomposto da un Care Coordinator, Infermieri di Ricerca, Psicologhe, Caregivers professionali, Mediatori linguistico-culturali, un Musicoterapeuta e un Somatic Coach.
La collaborazione con ASST Nord Milano punta a rafforzare ulteriormente questa rete di supporto durante il periodo di permanenza delle famiglie sul territorio, che dura in media 6 mesi, accompagnandole non solo nel percorso clinico ma anche nei bisogni sociosanitari e assistenziali quotidiani. Il progetto Come a Casa mette a disposizione l’organizzazione del viaggio, alloggio, transfer, mediazione linguistico-culturale, supporto pratico, supporto infermieristico e psicologico e, dove realmente necessario, un supporto economico, con l’obiettivo di rendere il più possibile serena e sostenibile la permanenza in Italia. ASST Nord Milano contribuisce invece con la propria rete territoriale sanitaria e socio-sanitaria, assicurando punti di riferimento, orientamento e presa in carico per i bisogni delle famiglie durante tutto il percorso di cura.
Cuore operativo della collaborazione sarà la Casa di Comunità di Cologno Monzese, sede dello Spazio Malattie Rare, che diventerà il riferimento territoriale per coordinare l’accesso ai servizi sanitari, sociosanitari e assistenziali. Le famiglie potranno così contare su un supporto integrato che comprende, in base alle necessità, l’accesso al medico di medicina generale, al pediatra di libera scelta, ai servizi sociali e agli altri servizi territoriali utili durante la permanenza in Italia e in Lombardia.
“Con questa collaborazione – ha dichiarato Tommaso Russo Direttore generale ASST Nord Milano – la Casa di Comunità di Cologno Monzese diventa un ponte tra la ricerca scientifica e la vita quotidiana di queste famiglie. Mettere la nostra rete sociosanitaria a disposizione di Fondazione Telethon significa dare risposte concrete e immediate a chi affronta un percorso complesso lontano da casa, confermando il ruolo chiave della sanità territoriale nell’accoglienza e nella presa in carico integrata”.
“Ringraziamo ASST Nord Milano per questa collaborazione, espressione di una visione secondo la quale l’impatto del lavoro di Fondazione Telethon sulle persone parte dalla ricerca in laboratorio, arriva fino alla disponibilità delle terapie e include l’attenzione concreta ai bisogni quotidiani dei pazienti e delle loro famiglie, nel rispetto dei principi di ascolto e vicinanza che dal 2016 sono alla base del progetto Come a Casa e di un rapporto costante con le associazioni dei pazienti”, dichiara Ilaria Villa, Direttrice Generale di Fondazione Telethon. La collaborazione rafforza inoltre il ruolo della Casa di Comunità come nodo strategico della sanità territoriale e conferma l’impegno di ASST Nord Milano nello sviluppo di modelli innovativi di presa in carico, capaci di rispondere anche a bisogni complessi in un contesto internazionale.
Fondazione Telethon ETS – Fondazione Telethon ETS è una delle principali charity biomediche italiane, nata nel 1990 su iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. La sua missione è raggiungere la cura delle malattie genetiche rare attraverso la ricerca scientifica di eccellenza, selezionata secondo le migliori pratiche condivise a livello internazionale. Attraverso una modalità unica nel panorama italiano, segue l’intera “filiera della ricerca” occupandosi della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività di ricerca stessa svolta nei propri centri e nei laboratori. Fondazione Telethon sviluppa inoltre collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti. Dalla sua nascita, ha investito 741 milioni di euro in ricerca, ha finanziato 3.118 progetti con 1.916 ricercatori coinvolti e 661 malattie studiate.
Ad oggi, grazie a Fondazione Telethon che è responsabile della sua produzione e distribuzione, è disponibile nell’Unione Europea la prima terapia genica con cellule staminali destinata al trattamento dell’ADA-SCID, una grave immunodeficienza che compromette le difese dell’organismo fin dalla nascita. Un’altra terapia genica disponibile, frutto della ricerca di Fondazione Telethon e della collaborazione con l’industria farmaceutica, è quella per la leucodistrofia metacromatica, una grave malattia neurodegenerativa di origine genetica. La terapia genica per un’altra immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich, anch’essa frutto della ricerca della Fondazione, ha recentemente ottenuto l’autorizzazione alla commercializzazione negli Stati Uniti e nell’Unione Europea dalle rispettive autorità regolatorie.
Altre malattie su cui la terapia genica, sviluppata dai ricercatori della Fondazione, è in corso di valutazione nei pazienti sono la beta-talassemia, la mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1, la sindrome di Usher 1B. Inoltre, all’interno degli Istituti di Fondazione Telethon si sta studiando o sviluppando una strategia terapeutica mirata per altre malattie genetiche. Parallelamente, in tutti i laboratori finanziati dalla Fondazione continua lo studio dei meccanismi di base e dei potenziali approcci terapeutici per le malattie ancora senza risposta.
